Vaderis Therapeutics AG hat einen bedeutenden Durchbruch erzielt! Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat den allosterischen AKT-Inhibitor VAD044 als Fast-Track-Produkt zur Behandlung der hereditären hämorrhagischen Telangiektasie (HHT) eingestuft. Dieses Verfahren soll die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln für schwerwiegende Erkrankungen beschleunigen und die Patienten schneller mit lebensverändernden Therapien versorgen.
HHT ist die weltweit zweithäufigste vererbte Blutungsstörung, die mit schweren Gesundheitsproblemen und einer reduzierten Lebensqualität einhergeht. Bislang gibt es keine zugelassene Behandlung für diese seltene Krankheit. VAD044 ist die erste Therapie, die gezielt für HHT entwickelt wurde und wird einmal täglich oral eingenommen. Vaderis hat bereits positive Signale aus einer klinischen Proof-of-Concept-Studie erhalten und befindet sich derzeit in einer erweiterten 12-monatigen Untersuchung. Damit könnte Vaderis der erste Anbieter werden, der eine zugelassene Therapie für HHT und andere vaskuläre Erkrankungen auf den Markt bringt.
