Der „Tag der seltenen Erkrankungen“ hat heute für etwa vier Millionen Menschen in Deutschland besondere Bedeutung. Diese Menschen kämpfen täglich gegen seltene Krankheitsbilder, von denen jeweils nicht mehr als fünf von 10.000 betroffen sind, wobei etwa 80 % genetisch bedingt sind. Die Diagnosestellung kann sich dabei über fünf Jahre hinziehen. Kyowa Kirin, ein führendes Pharmaunternehmen, hat sich der Herausforderung angenommen und entwickelt innovative Therapeutika, um das Leben der Betroffenen zu verbessern. Geschäftsführer Markus Karmasin betont, dass es ihr Ziel sei, mit hochwirksamen Antikörpern neue Behandlungsmöglichkeiten zu schaffen.
Besonders alarmierend ist die akute myeloische Leukämie (AML), für die in Deutschland jährlich etwa 3.000 neue Fälle registriert werden. Kyowa Kirin hat eine Kooperation mit Kura Oncology, Inc. gestartet, um ein neuartiges Prüfpräparat zu entwickeln, das bereits den Status eines Therapiedurchbruchs von der US-Arzneimittelbehörde FDA erhalten hat. Dieses Engagement könnte die therapeutische Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen entscheidend verbessern. Die Entwicklungen in der Versorgungsforschung sind ebenfalls vielversprechend, da eine Analyse von Versorgungdaten zur COVID-19-Pandemie Einblicke in die Auswirkungen auf betroffene Patienten geben soll.
